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INTRODUCCIÓN

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La transferencia génica es un área terapéutica novedosa en la que el agente activo es un ácido nucleico en vez de una proteína o una molécula pequeña. Como la introducción de DNA o RNA desnudo a una célula es un proceso muy ineficiente, la mayor parte de las transferencias génicas se hacen usando un vector o un vehículo para inserción génica. Estos vehículos en general han sido genéticamente manipulados a partir de virus eliminando parte o todo el genoma viral y reemplazándolo con el gen terapéutico de interés bajo el control de un promotor adecuado (cuadro 68-1). Las estrategias de transferencia génica pueden describirse en términos de tres elementos esenciales: 1) un vector; 2) un gen que va a introducirse, a veces llamado el transgén, y 3) la célula relevante en la cual el DNA o RNA se va a insertar. La serie de pasos en los que el DNA donado entra en una célula y expresa el transgén se llama transducción. La inserción génica puede darse in vivo, cuando el vector se inyecta directamente al paciente, o en el caso de células hematopoyéticas y otras células blanco, ex vivo, con extracción de la célula del paciente, seguida por el regreso de las células autólogas modificadas, después de su transferencia génica en el laboratorio. Este último método ofrece la oportunidad de integrar técnicas de transferencia génica con tratamientos celulares (cap. 67).

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CUADRO 68-1Características de los vehículos para inserción génica
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