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No se conoce ningún tratamiento médico para la poliquistosis hepática ni el riñón poliquístico del adulto. En el caso del hígado, se trata de un grupo de trastornos genéticos heterogéneos en los que se desarrollan quistes hepáticos que pueden aumentar de tamaño, infectarse y romperse. Los quistes hepáticos derivan de los colangiocitos que han sufrido una autoproliferación y diferenciación y segregan líquido, en parte debido al segundo mensajero intracelular, el monofosfato cíclico de adenosina (cAMP). Ya se había demostrado que los quistes renales en el riñón poliquístico crecían en respuesta al cAMP y que una disminución de los niveles de cAMP limitaba la progresión de la nefropatía. Estas observaciones sugirieron que la inhibición de estos mecanismos podría disminuir la hepatopatía así como la forma renal de la enfermedad poliquística.

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Recientemente, Masyuk et al. (2007) han publicado un estudio que utiliza un modelo de nefropatía poliquística en ratas que simula el trastorno de los seres humanos. Estos animales fueron tratados con suero salino o con octreótido, un análogo de la somatostatina, durante 4 a 16 semanas. Estas ratas tenían dos veces la cantidad normal de cAMP sérico circundante que se redujo con el octreótido.

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In vivo, el tratamiento con octreótido redujo el peso del hígado de las ratas, el volumen de los quistes hepáticos, la proliferación de las células hepáticas y la fibrosis hepática (hasta un 44% de reducción) en un modo dependiente del tiempo y de la dosis.

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Este importante estudio proporciona la primera prueba de que el octreótido puede suprimir el crecimiento de los quistes hepáticos en un modelo de ratas con hepatopatía poliquística, además de disminuir los niveles de cAMP en el suero y en los colangiocitos. El octreótido también tuvo efectos beneficiosos sobre la nefropatía poliquística. Además, se encontró también que era un potente inhibidor de la fibrosis hepática y renal. Por todo ello, este estudio preclínico proporciona un fuerte motivo para evaluar el posible papel del octreótido en el tratamiento de la enfermedad poliquística humana hepática y renal. En la Clínica Mayo se está realizando actualmente un ensayo clínico para evaluar el efecto del octreótido en pacientes con hepatopatía poliquística grave.

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Masyuk TV et al: Octreotide inhibits hepatic cystogenesis in a rodent model of polycystic liver disease by reducing cholangiocyte adenosine 3’,5’–cyclic monophosphate. Gastroenterology 132:1104, 2007   [PubMed: 17383431]

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