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La esclerosis múltiple recidivante-remitente (RRMS) es un trastorno desmielinizante que se caracteriza por crisis de discapacidad seguidas de una vuelta completa o parcial a la situación basal. Esta fase de la enfermedad se caracteriza por la presencia de brotes intermitentes de inflamación del sistema nervioso central, por lo que el tratamiento que se utiliza para prevenir estos brotes va dirigido principalmente a elementos del sistema inmunitario. Un artículo reciente describe con resultados alentadores la experiencia de aplicar el autotrasplante de células madre para combatir la RRMS.

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Los autores seleccionaron a pacientes con RRMS de edad comprendida entre 18 y 55 años que no hubieran respondido a un tratamiento de al menos 6 meses con interferón beta, el tipo de fármaco mas utilizado para la RRMS. El fracaso del tratamiento se definió como al menos dos recaídas clínicas en los 12 meses previos a la entrada en el estudio o una recaída clínica y un episodio distinto de inflamación activa demostrado mediante resonancia magnética con contraste. Para ser candidatos, los pacientes también debían tener una discapacidad inicial moderada, definida por una puntuación de 2.0 a 5.5 en la escala expandida del estado de discapacidad (EDSS, del inglés expanded disability status scale) que oscila entre 0 (exploración neurológica normal) y 10 (muerte por esclerosis múltiple).

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Se recolectaron células madre CD34+ periféricas utilizando ciclofosfamida intravenosa y filgrastim subcutáneo. Los pacientes fueron preparados entonces con ciclofosfamida asociada bien a alemtuzumab con metilprednisolona o bien a gammaglobulina antitimocito de conejo (esta última empezó a utilizarse a mitad del ensayo, tras haberse comunicado casos de púrpura trombótica autoinmune relacionada con el alemtuzumab).

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Fueron trasplantados un total de 21 pacientes con una edad media de 33 años (intervalo entre 20 y 53 años) y una mediana de puntuación inicial en la EDSS de 3.1 (intervalo entre 2.0 y 5.5). Los pacientes toleraron el procedimiento y fueron dados de alta del hospital el día 11 como término medio (intervalo 8 a 13). Las únicas infecciones oportunistas que se observaron fueron algunos casos de varicela zóster dermatómico y un caso de diarrea por C. difficile. En dos de los pacientes tratados con alemtuzumab se desarrolló una ITP.

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La duración del seguimiento de los pacientes osciló entre 24 y 48 meses (media de 37 meses). En su evaluación más reciente, 17 (81%) demostraron una mejoría en su puntuación en la EDSS en comparación con la basal de al menos 1 punto. Ninguno de los pacientes tuvo una puntuación de la EDSS peor que la basal (es decir, la supervivencia libre de progresión fue del 100%). Un total de 16 pacientes (76%) permanecieron libres de recaídas clínicas y ninguno de estos pacientes presentó lesiones nuevas que se realzaran con gadolinio en las imágenes de resonancia magnética (MRI) cerebral seriadas. De los 5 pacientes con recaídas clínicas, 3 presentaron lesiones nuevas con realce en MRI. En comparación con la situación basal, en el ensayo se observaron mejorías significativas en la puntuación de la EDSS (p < .0001), en los cuestionarios de autocumplimentación sobre calidad de vida (p < .0001), y en las pruebas funcionales de deambulación (p < .0001) y potenciales evocados auditivos (p = .014).

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